史上最貴療法獲美FDA批準。周五，美國食品和藥物管理局(FDA)批準了瑞士諾華公司(Novartis)210萬美元的基因療法，用于治療脊髓性肌萎縮。其
“史上最貴”療法獲美FDA批準。周五，美國食品和藥物管理局(FDA)批準了瑞士諾華公司(Novartis)210萬美元的基因療法，用于治療脊髓性肌萎縮。其價格之高，被諸多媒體稱為“史上最貴”療法。
Zolgensma療法是針對脊髓性肌萎縮等主要遺傳疾病的一次性治療，主要面向2歲以下患者。據(jù)悉，每11,000名新生兒中就有一人受到此類疾病影響。
美藥管局稱，這是一種基于腺相關病毒載體的基因療法，一次性靜脈內(nèi)給藥便可修補相關基因缺陷，從而改善肌肉功能，提高患者生存率。臨床試驗顯示，患兒用藥后運動能力明顯改善，能夠控制頭部活動，并在無支撐情況下坐立。
華此前曾表示，可能會將治療??價格定在150萬至500萬美元之間。
如今諾華表示，這種治療費用將達到210萬美元——或者說是每年425,000美元，五年內(nèi)可分期實施。該公司表示，它“正在與保險公司密切合作，制定5年協(xié)議。”目前正與超過15家保險公司就付款方式進行“高級討論”。周五下午晚些時候諾華股價上漲了近4%。
這標志著醫(yī)學的新時代，新療法可以在一次治療中治愈患者——但價格昂貴。
諾華公司稱，在昂貴的價格合理化的情況下，一次性治療費用比當前長期治療疾病的10年費用低50%。但今年早些時候評估藥品價格的臨床和經(jīng)濟評論研究所(ICER)表示Zolgensma的價值僅為150萬美元。
目前針對兒童和成人脊髓性肌萎縮的另一種治療方法是Biogen的Spinraza，其第一年的定價為750,000美元，此后每年的定價為375,000美元。Biogen的股票周五下跌超過1%。
